以下文章来源于头豹细胞与基因治疗产品给患者带来了新的治愈希望,但是产品研发与生产成本居高不下,高昂的药物价格导致患者用不起药,制药企业也难以回收研发成本,陷入恶性循环。降低成本扩大生产是缓解问题的关键。基于稳定细胞系+悬浮培养的慢病毒载体生产技术一方面降低了生产中的各项成本,减少了工艺步骤,使细胞治疗药物开发成本更可负担,另一方面提升了慢病毒载体的质量,更高效、更高水平地推动细胞与基因治疗药物完成
随着分子生物学技术的不断发展,基因突变与疾病的关系得到了越来越深入的认识,核酸药物也因其在疾病诊断和治疗方面的巨大应用潜力而备受关注。核酸是 DNA 和 RNA 的总称,其中 DNA 是储存、复制和传递遗传信息的物质基础,RNA 则在蛋白质合成中起着重要作用,我们通常将以 DNA 为载体或操作对象的药物称为基因药物,以 RNA 为载体或靶向对象的药物称为核酸药物。图1:中心法则内容图解核酸药物可以
来源:智慧芽、医芯资本报告作者:谢飞
转自小药说药前言抗体偶联药物(ADC)是一种复杂分子,其中单克隆抗体与细胞毒性药物(小分子有效载荷)通过连接子相连,形成偶联物。2000年,美国FDA批准了首个ADC Gemtuzumab ozogamicin(Mylotarg)用于治疗CD33阳性急性髓细胞白血病。2010年,由于不良事件,特别是肝脏副作用,Mylotarg退出市场,随后于2017年又获得批准。自2000年Mylotarg批准以
近年来,以免疫检查点抑制剂为首要代表的肿瘤免疫疗法在人类对抗癌症的战争中取得了重大的胜利,然而仍然有2/3的肿瘤对免疫治疗并不敏感,其原因在于肿瘤中浸润性抗肿瘤免疫细胞的缺失。同时由于大多数肿瘤本身就具有细胞凋亡的天然抗性,因此靶向非凋亡性细胞死亡可能是将这些对免疫治疗无效的“冷”肿瘤转换成“热”肿瘤的关键。在这种情况下,充分理解非凋亡式细胞死亡在肿瘤免疫反应中的作用及内部机理是十分必要的。最近,
新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动,过去业界一直流传着“双十”的说法,意思是:新药研发需要耗时十年,耗资十亿美金。如今,各大跨过药企觉得很“冤枉”,认为如今的一个新药研发的成本可远不止这数字,按照2014年Tufts Center的统计报告,目前研发个新药的成本已经高达25.88亿美金。但更多其他的数据统计出来的结果却大相径庭,真实情况究竟如何,让我们一起探个究竟。智银医药 | 来源智银资本
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