什么样的创新药才能申请到加快上市程序？

前言中美药品监管机构通过设定加快上市程序（Expedited Programs）为那些具有满足临床急需医疗需求潜力或是有充分证据表明优于临床现有疗法的药品提供了上市加速渠道，以及相应的技术和政策支持。数据表明，上市加速程序的加速效果显著，其中，NMPA的优先审评审批政策可将药物审评时间从406天缩减至77天；FDA的突破性疗法认定则可将药物的开发时间从8年缩短至4.8年。作者 | betaloc为

Treg的未来：CAR-Treg

转自小药说药前言调节性T细胞（Treg）是免疫细胞的一小部分，专门用于抑制过度免疫激活和维持免疫稳态。在过去二十年中，嵌合抗原受体（CAR）的开发和基因组编辑的进展促进了T细胞治疗的优化, 这些技术现在被用于增强Treg细胞的特异性和功能性, 以Treg细胞为基础的自身免疫和移植治疗正得到快速的发展。Treg的分类和功能Treg是T细胞的一个子集， 占CD4+T细胞总数的5-10%，具有维持体内平

现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文转自生物世界2017年，美国 FDA 批准了首款 CAR-T 细胞疗法上市，人类进入细胞治疗时代，CAR-T 细胞疗法在血液类癌症中取得了很好的临床效果。目前，已上市的几款 CAR-T 疗法都是使用的来自癌症患者自身的自体 T 细胞，自体细胞疗法的优势在于能够在患者体内长时间发挥作用，且不产生排异反应，但该方法也存在着许多局限性，自体细胞疗法耗时长，一些急性白血病

长文深挖RNA药物研发：ASO，siRNA傻傻分不清楚？

以下文章来源于Claudisiran药药 ，作者机车宝贝如果说发现RNA是起点，那么两条单链RNA可以base-pair的发现就是解锁RNA成药性的钥匙。1RNA药物研发历史RNA的发现可追逐到1890年，自此之后很长一段时间RNA都被认为只能以单链的形式存在。1939年，RNA被发现具有“合成/表达蛋白”的功能。直到1956年，MIT的生物物理学家Alexander Rich发现两条单链的RNA

核酸药物产业链、临床进展及竞争格局

非病毒性CAR-T的过去、现在和未来

前言过继转移嵌合抗原受体（CAR）T细胞是一项强有力的技术，它彻底改变了免疫治疗的方式。其在难治性和复发性血液系统恶性肿瘤中完全和长期的疗效令人印象深刻，这也为实体肿瘤的治疗开辟了新的可能性。然而，细胞治疗的广泛应用受到了T细胞转染常用病毒载体自身局限的阻碍。在mRNA疫苗和CRISPR/Cas9精准基因编辑的时代，新的无病毒T细胞工程化方法正在成为下一代CAR-T细胞制造的更通用、灵活和可持续的